Camp4 Therapeutics Corp

公司是一家处于临床阶段的生物制药公司，致力于发现和开发一类新的RNA靶向药物，目标是上调基因表达并恢复健康蛋白水平，用于治疗一系列遗传疾病。公司的主要产品候选物CMP-002具有成为SYNGAP1相关疾病（或SYNGAP1，一种严重发育性癫痫性脑病，表现为抽搐、发育迟缓和认知障碍）的首个疾病修饰疗法的潜力。SYNGAP1是由SYNGAP1基因的单倍不全突变引起的，其中单个基因拷贝的突变会导致SYNGAP蛋白水平的减少，最多可降低50%。